2018年7月19日，美國FDA局長Scott Gottlieb發(fā)表了一項聲明，即FDA擬成立一個新工作組來制定重點藥物進口選擇政策，以應(yīng)對患者獲得性有限、來源單一藥物面臨的調(diào)整，這類藥物無阻斷性專利（blocking patents）或獨占權(quán)。
聲明
作為公共衛(wèi)生使命的一部分，F(xiàn)DA主要負責(zé)對藥物的供應(yīng)鏈進行監(jiān)測，以保證患者能夠獲得醫(yī)療必需的藥物。例如，根據(jù)相關(guān)法規(guī)的要求，F(xiàn)DA制定了一份公開的短缺藥物清單，并與制造商和其他相關(guān)方密切合作，使患者在藥品短缺時能夠使獲得這些藥物。
但是對于某些關(guān)鍵藥物來說，其沒有相關(guān)的阻斷性專利或獨占權(quán)，且只有一個制造商（單一來源）進行生產(chǎn)，這樣可能會出現(xiàn)一些對患者的藥物獲取和治療造成重大障礙的情況。
這些情況可能包括由于供應(yīng)鏈混亂或價格突然大幅上漲導(dǎo)致的供應(yīng)渠道關(guān)閉，由此可能會使患者無法獲得他們所需的藥物。另外還可能包括只存在一種在美批準并上市的老藥（多為非專利藥物）的情況，這種藥物雖不常用但仍具有醫(yī)學(xué)重要性。這些問題均會產(chǎn)生藥物短缺的公共衛(wèi)生后果。
FDA想明確在這種有限的條件下，短期進口上述藥物是否可以帶來的額外市場競爭壓力，并能夠滿足美國患者的短期需求，直到新的具有市場競爭力的藥物進入美國國內(nèi)市場。
為解決上述問題，F(xiàn)DA正式成立工作組，探討各種政策構(gòu)架，這些政策框架通過行使自由裁量權(quán)或其他方式，在符合相關(guān)標準的情況下進口上述藥物，并適當(dāng)替代和補充FDA批準的醫(yī)療所需短缺藥物。FDA會考慮能否及如何在確保藥品安全和有效的情況下進口這些藥物的國外產(chǎn)品。
除其他事項外，工作組還應(yīng)考慮：
與制定并推進此類政策有關(guān)的法定和監(jiān)管要求；
在上述情況下，F(xiàn)DA將如何界定獲取錯位（access dislocation） （患者需求與實際供給不匹配）；
在上述情況下，F(xiàn)DA和衛(wèi)生及公共服務(wù)部將如何評估獲得外國批準藥物對公眾健康的需求；
FDA將如何評估根據(jù)該政策有進口資格的外國批準藥物的安全性、有效性和標簽；
FDA將如何確保通過安全的藥品供應(yīng)鏈持續(xù)保護患者安全，并對不安全和非法藥品采取執(zhí)法措施；
如何確保這種政策能夠保持激勵并平衡政策框架，以促進制造商繼續(xù)生產(chǎn)并尋求由FDA批準這些產(chǎn)品，這是首要目標；
應(yīng)該采取哪些額外措施來促進FDA批準的這些單一來源的非專利藥物的其他產(chǎn)品競爭，以確保在美國獲得這些醫(yī)療必需藥物的長期可持續(xù)供應(yīng)。
任何涉及藥物進口的政策都是暫時的，當(dāng)出現(xiàn)與這些短缺藥物有關(guān)的市場競爭時，相關(guān)政策也將進行微小的調(diào)整，以避免因進口政策太廣泛而造成假藥或其他不安全藥物進入美國藥品供應(yīng)鏈的風(fēng)險。FDA的最終目標是尋求由FDA批準和上市多個對于醫(yī)學(xué)上具有重要意義的要去，但該藥物沒有阻斷性專利或其他獨占權(quán)。作為藥物競爭計劃的一部分，F(xiàn)DA推出了一系列新舉措，以實現(xiàn)穩(wěn)定、安全和有效競爭這一首要目標。FDA的審批流程將提供全球最高的安全性和有效性的保障，其將繼續(xù)推行政策，以促進FDA批準這些醫(yī)學(xué)必需藥物的激勵措施的形成。
美國公眾從充滿活力、競爭激烈的醫(yī)藥市場中獲益匪淺。患者在獲得所需藥物方面不應(yīng)面臨過度挑戰(zhàn)。FDA的使命為令安全有效的重要藥物長期可以獲得。該工作組的目的是在上述長期目標與短期促進藥物可獲得性的政策之間取得平衡，同時確保采取能夠長期持安全、穩(wěn)定和高質(zhì)量藥品供應(yīng)的激勵措施。（來源： 國際藥政通 ）
